Phương pháp điều trị đa u tủy xương hiện nay bạn cần biết

Điều trị đa u tủy xương đã có nhiều bước tiến vượt bậc trong hơn một thập kỷ qua, giúp người bệnh không chỉ kiểm soát tốt triệu chứng mà còn kéo dài thời gian sống và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống. Nếu trước đây đa u tủy xương được xem là bệnh lý có tiên lượng dè dặt, thì hiện nay sự ra đời của các thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome, kháng thể đơn dòng, liệu pháp CAR-T và ghép tế bào gốc đã mở ra nhiều cơ hội điều trị hiệu quả hơn. Tuy nhiên, không có một phác đồ nào phù hợp với tất cả người bệnh. Việc lựa chọn phương pháp điều trị phụ thuộc vào nhiều yếu tố như tuổi tác, giai đoạn bệnh, tình trạng sức khỏe tổng thể, chức năng thận, các bệnh lý đi kèm và khả năng đáp ứng với từng loại thuốc. Chính vì vậy, người bệnh cần được đánh giá toàn diện bởi bác sĩ chuyên khoa huyết học để xây dựng kế hoạch điều trị cá thể hóa.

Trong bài viết này, bạn sẽ tìm hiểu chi tiết về các phương pháp điều trị đa u tủy xương đang được áp dụng hiện nay, ưu điểm và hạn chế của từng phương pháp cũng như những tiến bộ mới nhất trong điều trị bệnh.

Tổng quan về điều trị đa u tủy xương

Điều trị đa u tủy xương là một quá trình lâu dài, đòi hỏi sự phối hợp giữa nhiều chuyên khoa nhằm xây dựng phác đồ phù hợp với từng người bệnh. Trong thực tế, bệnh nhân thường được theo dõi và chăm sóc bởi một nhóm chuyên gia gồm bác sĩ huyết học - ung bướu, điều dưỡng, dược sĩ lâm sàng, chuyên gia dinh dưỡng, nhân viên công tác xã hội, chuyên gia tâm lý và các nhân viên y tế khác. Sự phối hợp này giúp người bệnh được điều trị toàn diện cả về thể chất lẫn tinh thần.

Mục tiêu của điều trị không chỉ hướng đến việc kiểm soát các tế bào u tủy mà còn làm chậm tiến triển của bệnh, giảm các triệu chứng như đau xương, thiếu máu hoặc suy giảm chức năng thận, đồng thời cải thiện chất lượng cuộc sống và kéo dài thời gian sống cho người bệnh.

Việc lựa chọn phương pháp điều trị đa u tủy xương phụ thuộc vào nhiều yếu tố như giai đoạn bệnh, mức độ xuất hiện triệu chứng, tuổi tác, tình trạng sức khỏe tổng quát, chức năng các cơ quan và khả năng đáp ứng với điều trị. Mỗi bệnh nhân sẽ có một kế hoạch điều trị riêng, được cá thể hóa nhằm đạt hiệu quả tối ưu.

Đối với những trường hợp chưa xuất hiện triệu chứng hoặc bệnh tiến triển chậm, bác sĩ có thể chỉ định theo dõi định kỳ thay vì điều trị ngay. Ngược lại, khi bệnh đã gây tổn thương cơ quan hoặc xuất hiện các biểu hiện lâm sàng rõ rệt, người bệnh sẽ cần được điều trị tích cực bằng các phương pháp phù hợp.

Bên cạnh đó, chiến lược điều trị cũng có sự khác biệt giữa bệnh nhân mới được chẩn đoán và những trường hợp bệnh tái phát hoặc kháng điều trị. Trong mỗi giai đoạn, bác sĩ sẽ đánh giá lại tình trạng bệnh để điều chỉnh phác đồ nhằm đạt hiệu quả kiểm soát tốt nhất.

Mặc dù hiện nay đa u tủy xương vẫn chưa thể chữa khỏi hoàn toàn trong đa số trường hợp, nhưng nhờ sự phát triển của các liệu pháp hiện đại, nhiều người bệnh có thể kiểm soát bệnh trong thời gian dài, duy trì sinh hoạt bình thường và nâng cao chất lượng cuộc sống.

Trong suốt quá trình điều trị, người bệnh nên chủ động trao đổi với bác sĩ về mục tiêu điều trị, lợi ích, nguy cơ của từng phương pháp cũng như những mong muốn cá nhân. Việc hiểu rõ kế hoạch điều trị sẽ giúp bệnh nhân phối hợp tốt hơn, nâng cao hiệu quả điều trị và giảm thiểu những tác dụng không mong muốn.

Nhóm bác sĩ đa chuyên khoa điều trị đa u tủy xương

Điều trị đa u tủy xương ở giai đoạn chưa có triệu chứng

Đối với người được chẩn đoán đa u tủy xương tiềm tàng (Smoldering Multiple Myeloma - SMM), khi bệnh chưa gây ra triệu chứng hoặc tổn thương cơ quan, điều trị đa u tủy xương thường chưa được chỉ định ngay. Thay vào đó, bác sĩ sẽ lựa chọn chiến lược theo dõi chủ động nhằm đánh giá diễn tiến của bệnh và phát hiện sớm các dấu hiệu chuyển sang giai đoạn cần can thiệp.

Trong thời gian theo dõi, người bệnh sẽ được tái khám định kỳ với các xét nghiệm máu, nước tiểu, chẩn đoán hình ảnh và đánh giá chức năng của các cơ quan. Việc kiểm tra thường xuyên giúp phát hiện sớm những thay đổi như thiếu máu, tổn thương xương, suy giảm chức năng thận hoặc tăng nồng độ protein đơn dòng – các dấu hiệu cho thấy bệnh có nguy cơ tiến triển.

Nếu kết quả thăm khám cho thấy người bệnh có tình trạng loãng xương hoặc giảm mật độ xương, bác sĩ có thể cân nhắc sử dụng nhóm thuốc bisphosphonate nhằm làm chậm quá trình tiêu xương, tăng độ chắc khỏe của xương và giảm nguy cơ gãy xương.

Ở một số trường hợp được đánh giá là đa u tủy xương tiềm tàng nguy cơ cao, các phương pháp như thuốc điều trị nhắm trúng đích hoặc liệu pháp miễn dịch có thể được xem xét để trì hoãn quá trình tiến triển sang đa u tủy xương có triệu chứng. Tuy nhiên, quyết định điều trị cần được cá thể hóa dựa trên mức độ nguy cơ, tình trạng sức khỏe và các khuyến cáo chuyên môn hiện hành.

Khi xuất hiện các dấu hiệu bệnh hoạt động hoặc có tổn thương cơ quan liên quan, bác sĩ sẽ xây dựng phác đồ điều trị đa u tủy xương phù hợp. Mục tiêu là kiểm soát tế bào u, hạn chế biến chứng, cải thiện chất lượng cuộc sống và kéo dài thời gian sống cho người bệnh.

Các nghiên cứu lâm sàng gần đây trên nhóm bệnh nhân SMM nguy cơ cao cho thấy việc điều trị sớm có thể làm giảm hoặc trì hoãn nguy cơ tiến triển thành đa u tủy xương có triệu chứng ở một số trường hợp. Tuy nhiên, đến nay vẫn chưa có đủ bằng chứng khẳng định phương pháp này giúp cải thiện thời gian sống toàn bộ. Vì vậy, người bệnh cần được theo dõi và điều trị dưới sự hướng dẫn của bác sĩ chuyên khoa huyết học để lựa chọn thời điểm can thiệp phù hợp nhất.

Điều trị đa u tủy xương ở bệnh nhân có triệu chứng

Đối với người bệnh đã xuất hiện triệu chứng, điều trị đa u tủy xương cần được tiến hành càng sớm càng tốt nhằm kiểm soát sự phát triển của tế bào bất thường, hạn chế biến chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống. Bên cạnh việc điều trị đặc hiệu, người bệnh còn được kết hợp các biện pháp chăm sóc hỗ trợ để giảm đau, cải thiện tình trạng thiếu máu, bảo vệ chức năng thận, duy trì sức khỏe xương và đảm bảo dinh dưỡng phù hợp.

Hiện nay, phác đồ điều trị được xây dựng dựa trên nhiều yếu tố như tuổi tác, thể trạng, giai đoạn bệnh, chức năng các cơ quan và khả năng đáp ứng của từng người bệnh. Các phương pháp thường được bác sĩ cân nhắc bao gồm thuốc điều trị nhắm trúng đích, thuốc điều hòa miễn dịch, hóa trị, corticosteroid và các liệu pháp sinh học hiện đại. Đối với những bệnh nhân đáp ứng tiêu chuẩn, ghép tế bào gốc tự thân có thể được chỉ định nhằm kéo dài thời gian kiểm soát bệnh và nâng cao hiệu quả điều trị. Trong một số trường hợp đặc biệt, xạ trị hoặc phẫu thuật cũng được áp dụng để xử trí tổn thương xương, giảm đau hoặc giải quyết các biến chứng tại chỗ.

Thông thường, quá trình điều trị đa u tủy xương được triển khai theo từng giai đoạn:

• Điều trị khởi đầu: Mục tiêu là nhanh chóng giảm số lượng tế bào u, kiểm soát các triệu chứng và ổn định tình trạng sức khỏe của người bệnh.
• Điều trị tăng cường: Sau khi đạt đáp ứng ban đầu, bác sĩ có thể chỉ định hóa trị liều cao kết hợp ghép tế bào gốc tự thân đối với những trường hợp đủ điều kiện nhằm tăng hiệu quả kiểm soát bệnh.
• Điều trị duy trì: Đây là giai đoạn sử dụng thuốc trong thời gian dài với mục đích duy trì đáp ứng điều trị, làm chậm tiến triển của bệnh và giảm nguy cơ tái phát.

Điều quan trọng là mỗi người bệnh sẽ có một kế hoạch điều trị riêng, không có một phác đồ chung phù hợp cho tất cả các trường hợp. Việc tuân thủ hướng dẫn của bác sĩ, tái khám đúng lịch và theo dõi sát đáp ứng điều trị sẽ góp phần nâng cao hiệu quả kiểm soát bệnh cũng như kéo dài thời gian sống cho người mắc đa u tủy xương.

Điều trị đa u tủy xương bằng phương pháp điều trị toàn thân

Điều trị toàn thân là một trong những phương pháp quan trọng trong điều trị đa u tủy xương, giúp kiểm soát tế bào bệnh trên phạm vi toàn cơ thể. Khác với các phương pháp chỉ tác động tại một vị trí, thuốc điều trị toàn thân đi vào máu, phân bố đến nhiều cơ quan và tiếp cận các tế bào u tủy ở nhiều vị trí khác nhau.

Việc lựa chọn phác đồ sẽ được bác sĩ chuyên khoa huyết học hoặc ung thư xây dựng dựa trên giai đoạn bệnh, tuổi tác, tình trạng sức khỏe, khả năng ghép tế bào gốc và đáp ứng điều trị của từng người bệnh.

Các phương pháp điều trị toàn thân trong đa u tủy xương

Hiện nay, điều trị đa u tủy xương bằng phương pháp toàn thân có thể bao gồm một hoặc kết hợp nhiều nhóm thuốc nhằm tăng hiệu quả kiểm soát bệnh. Những phương pháp thường được áp dụng gồm:

• Hóa trị.
• Điều trị nhắm trúng đích.
• Liệu pháp miễn dịch.
• Thuốc hỗ trợ bảo vệ và chống hủy xương.

Trong thực hành lâm sàng, người bệnh thường không chỉ sử dụng một loại thuốc đơn lẻ mà sẽ được phối hợp nhiều nhóm thuốc khác nhau. Sự kết hợp này giúp tấn công tế bào u theo nhiều cơ chế, đồng thời kéo dài thời gian kiểm soát bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Tùy từng trường hợp, bác sĩ có thể phối hợp thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome, corticosteroid hoặc bổ sung thêm các thuốc điều trị nhắm trúng đích thế hệ mới để tối ưu hiệu quả.

Hóa trị trong điều trị đa u tủy xương

Hóa trị là phương pháp sử dụng các thuốc có khả năng tiêu diệt hoặc ức chế sự phát triển của tế bào u tủy. Các thuốc này làm gián đoạn quá trình phân chia của tế bào bất thường, từ đó hạn chế sự tiến triển của bệnh.

Thông thường, hóa trị được thực hiện theo từng chu kỳ. Mỗi chu kỳ bao gồm thời gian dùng thuốc và thời gian nghỉ để cơ thể phục hồi trước khi bước sang đợt điều trị tiếp theo.

Tùy theo mục tiêu điều trị, bác sĩ có thể chỉ định một loại thuốc hoặc phối hợp nhiều thuốc hóa trị nhằm tăng hiệu quả.

Một số thuốc hóa trị thường được sử dụng

Các thuốc hóa trị đã được áp dụng trong điều trị đa u tủy xương bao gồm:

• Cyclophosphamide.
• Doxorubicin.
• Melphalan.
• Etoposide.
• Cisplatin.
• Carmustine.
• Bendamustine.

Mỗi loại thuốc sẽ có chỉ định riêng tùy thuộc vào tình trạng của người bệnh. Chẳng hạn, Melphalan thường được sử dụng trong những trường hợp có kế hoạch ghép tế bào gốc. Với liều cao, thuốc giúp tiêu diệt các tế bào tủy bệnh trước khi truyền lại tế bào gốc tạo máu nhằm phục hồi chức năng tủy xương.

Phối hợp hóa trị với các phương pháp điều trị khác

Hiện nay, xu hướng điều trị đa u tủy xương là kết hợp nhiều nhóm thuốc thay vì chỉ sử dụng hóa trị đơn thuần.

Ví dụ, hóa trị có thể được phối hợp với corticosteroid và thuốc điều trị nhắm trúng đích để nâng cao tỷ lệ đáp ứng điều trị. Một số phác đồ sử dụng Melphalan kết hợp Prednisone và Bortezomib đã cho thấy khả năng cải thiện thời gian sống thêm ở nhiều người bệnh so với việc chỉ dùng Melphalan và Prednisone.

Ngoài ra, Melphalan cũng có thể được kết hợp với Prednisone và Thalidomide trong một số chỉ định phù hợp. Việc lựa chọn phác đồ nào sẽ phụ thuộc vào đánh giá của bác sĩ sau khi xem xét toàn diện đặc điểm bệnh và tình trạng sức khỏe của từng người.

Tác dụng phụ của hóa trị

Giống nhiều phương pháp điều trị ung thư khác, hóa trị có thể gây ra một số tác dụng không mong muốn. Tuy nhiên, mức độ ảnh hưởng sẽ khác nhau ở mỗi người, phụ thuộc vào loại thuốc, liều điều trị và thể trạng người bệnh.

Một số tác dụng phụ thường gặp gồm:

• Mệt mỏi, suy nhược.
• Buồn nôn hoặc nôn.
• Giảm cảm giác ngon miệng.
• Rụng tóc.
• Tiêu chảy hoặc táo bón.
• Giảm số lượng tế bào máu, làm tăng nguy cơ thiếu máu, chảy máu hoặc nhiễm trùng.
• Tổn thương thần kinh ngoại biên với biểu hiện tê bì, châm chích ở bàn tay hoặc bàn chân.
• Rối loạn đông máu.
• Một số trường hợp có thể xuất hiện phản ứng dị ứng như phát ban hoặc nổi mề đay và cần được bác sĩ đánh giá để điều chỉnh thuốc.

Phần lớn các tác dụng phụ sẽ giảm dần sau khi kết thúc điều trị. Trong quá trình hóa trị, người bệnh cần tái khám đúng lịch để được theo dõi công thức máu, chức năng gan, thận và xử trí sớm nếu xuất hiện biến chứng.

Thời gian điều trị kéo dài bao lâu?

Không có một khoảng thời gian điều trị cố định áp dụng cho tất cả người bệnh. Thời gian điều trị đa u tủy xương phụ thuộc vào nhiều yếu tố như giai đoạn bệnh, khả năng đáp ứng với thuốc, mục tiêu điều trị và các bệnh lý đi kèm.

Liệu pháp hóa trị sử dụng thuốc để tiêu diệt các tế bào ung thư

Điều trị nhắm trúng đích trong điều trị đa u tủy xương

Điều trị nhắm trúng đích là phương pháp sử dụng các loại thuốc tác động trực tiếp lên những phân tử hoặc cơ chế quan trọng giúp tế bào u tủy phát triển và tồn tại. Nhờ đó, thuốc có khả năng ức chế tế bào ung thư hiệu quả hơn, đồng thời giảm ảnh hưởng đến các tế bào khỏe mạnh so với nhiều phương pháp điều trị truyền thống.

Không phải tất cả người bệnh đều có đặc điểm sinh học giống nhau. Vì vậy, bác sĩ có thể chỉ định thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu nhằm xác định các dấu ấn sinh học, đột biến gen hoặc protein đặc hiệu trước khi lựa chọn phác đồ phù hợp. Điều trị cá thể hóa đang trở thành xu hướng giúp nâng cao hiệu quả điều trị đa u tủy xương.

Dưới đây là các nhóm thuốc nhắm trúng đích đang được ứng dụng trong điều trị bệnh.

Thuốc ức chế Proteasome

Proteasome là hệ thống giúp tế bào phân hủy các protein bị lỗi hoặc không còn cần thiết. Tế bào đa u tủy sản xuất lượng lớn protein bất thường nên phụ thuộc rất nhiều vào cơ chế này để tồn tại.

Các thuốc như:

• Bortezomib (Velcade)
• Carfilzomib (Kyprolis)
• Ixazomib (Ninlaro)

hoạt động bằng cách ức chế proteasome, khiến protein tích tụ trong tế bào u và dẫn đến quá trình chết tế bào. Trong đó, bortezomib thường được sử dụng cho người bệnh mới được chẩn đoán, đồng thời cũng có vai trò trong điều trị khi bệnh tái phát. Carfilzomib và ixazomib chủ yếu được chỉ định ở một số trường hợp tái phát hoặc kháng điều trị.

Thuốc ức chế Histone Deacetylase (HDAC)

Panobinostat (Farydak) thuộc nhóm thuốc ức chế enzyme HDAC. Cơ chế của thuốc là làm thay đổi cấu trúc DNA trong tế bào ung thư, từ đó kích hoạt các gen có khả năng ức chế sự phát triển của khối u và làm chậm quá trình tăng sinh tế bào ác tính.

Panobinostat thường được sử dụng trong điều trị đa u tủy xương tái phát hoặc kháng điều trị theo chỉ định của bác sĩ chuyên khoa.

Kháng thể đơn dòng

Kháng thể đơn dòng là nhóm thuốc được thiết kế để nhận diện chính xác các protein trên bề mặt tế bào đa u tủy. Sau khi gắn vào tế bào ung thư, thuốc sẽ kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào bệnh, đồng thời một số thuốc còn có tác dụng tiêu diệt trực tiếp tế bào u.

Các thuốc thường được sử dụng gồm:

• Daratumumab (Darzalex)
• Daratumumab kết hợp hyaluronidase-fihj (Darzalex Faspro)
• Elotuzumab (Empliciti)
• Isatuximab-irfc (Sarclisa)

Trong đó, Darzalex Faspro được tiêm dưới da, giúp rút ngắn thời gian điều trị so với truyền tĩnh mạch. Tùy từng giai đoạn bệnh, các thuốc này có thể được phối hợp với dexamethasone, carfilzomib hoặc pomalidomide nhằm nâng cao hiệu quả điều trị.

Thuốc ức chế Nuclear Export

Selinexor (Xpovio) là thuốc tác động lên protein vận chuyển nhân tế bào (XPO1), làm giữ lại các protein có chức năng ức chế ung thư bên trong nhân tế bào, từ đó ngăn chặn sự phát triển của tế bào đa u tủy.

Thuốc thường được kết hợp với dexamethasone và được chỉ định cho những người bệnh đã trải qua nhiều phác đồ điều trị nhưng bệnh vẫn tiến triển.

Thuốc hướng đích BCMA

BCMA (B-cell Maturation Antigen) là một protein xuất hiện với mật độ cao trên bề mặt tế bào đa u tủy, vì vậy đây được xem là mục tiêu điều trị đầy triển vọng.

Belantamab mafodotin-blmf (Blenrep) là thuốc kết hợp giữa kháng thể đơn dòng và hoạt chất tiêu diệt tế bào. Sau khi nhận diện BCMA, thuốc sẽ đưa hoạt chất trực tiếp vào tế bào ung thư, góp phần tiêu diệt tế bào bệnh và hạn chế ảnh hưởng đến mô lành.

Thuốc chủ yếu được chỉ định cho người bệnh đa u tủy xương tái phát hoặc kháng trị sau nhiều lần điều trị trước đó.

Điều trị phối hợp giúp nâng cao hiệu quả

Trong thực hành lâm sàng, điều trị đa u tủy xương hiếm khi chỉ sử dụng một loại thuốc đơn lẻ. Việc kết hợp nhiều nhóm thuốc có cơ chế khác nhau giúp tăng khả năng kiểm soát bệnh, kéo dài thời gian đáp ứng và giảm nguy cơ kháng thuốc.

Một số phác đồ thường được áp dụng gồm:

• Lenalidomide + Bortezomib + Dexamethasone.
• Bortezomib + Cyclophosphamide + Dexamethasone.
• Daratumumab kết hợp với các thuốc điều hòa miễn dịch hoặc thuốc ức chế proteasome tùy từng trường hợp.

Lựa chọn phác đồ sẽ phụ thuộc vào tuổi, thể trạng, giai đoạn bệnh, nguy cơ di truyền và khả năng đáp ứng điều trị của từng người bệnh.

Điều trị duy trì sau khi bệnh đáp ứng

Sau khi đạt được đáp ứng tốt với điều trị ban đầu hoặc sau ghép tế bào gốc, nhiều người bệnh sẽ được chỉ định điều trị duy trì nhằm kéo dài thời gian lui bệnh.

Các thuốc thường được sử dụng là:

• Lenalidomide.
• Bortezomib.
• Hoặc kết hợp theo chỉ định của bác sĩ.

Nhiều nghiên cứu cho thấy điều trị duy trì giúp kéo dài thời gian sống không tiến triển bệnh, đồng thời cải thiện tỷ lệ sống còn ở một số nhóm người bệnh. Tuy nhiên, việc sử dụng kéo dài cần được theo dõi chặt chẽ để đánh giá hiệu quả và kiểm soát các tác dụng không mong muốn.

Ghép tế bào gốc vẫn giữ vai trò quan trọng

Đối với những người bệnh đủ điều kiện, ghép tế bào gốc tự thân vẫn là một trong những phương pháp quan trọng trong điều trị đa u tủy xương. Phương pháp này thường được phối hợp với điều trị bằng thuốc trước và sau ghép nhằm tối ưu kết quả điều trị.

Việc có nên ghép tế bào gốc hay không phụ thuộc vào nhiều yếu tố như tuổi, bệnh lý đi kèm, đáp ứng với điều trị ban đầu và đánh giá của bác sĩ chuyên khoa huyết học.

Liệu pháp điều hòa miễn dịch

Nhóm thuốc điều hòa miễn dịch (Immunomodulatory Drugs - IMiDs) là một trong những nền tảng của điều trị đa u tủy xương hiện đại. Các thuốc thường được sử dụng gồm:

• Thalidomide
• Lenalidomide (Revlimid)
• Pomalidomide (Pomalyst)

Những thuốc này hoạt động theo nhiều cơ chế khác nhau như kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt tế bào u, ức chế sự phát triển của tế bào ung thư, đồng thời hạn chế hình thành các mạch máu mới nuôi khối u.

Hiện nay, thalidomide và lenalidomide thường được chỉ định cho người bệnh mới được chẩn đoán, trong khi lenalidomide và pomalidomide cũng mang lại hiệu quả ở những trường hợp bệnh tái phát hoặc kháng điều trị.

Corticoid trong điều trị đa u tủy xương

Các thuốc corticoid như dexamethasone hoặc prednisone thường được phối hợp với các thuốc điều trị khác nhằm tăng hiệu quả kiểm soát bệnh. Trong một số trường hợp đặc biệt, corticoid cũng có thể được sử dụng đơn độc để giảm nhanh các triệu chứng.

Nhóm thuốc này giúp:

• Giảm số lượng tế bào u.
• Cải thiện đau xương và các triệu chứng do bệnh gây ra.
• Tăng hiệu quả của thuốc điều trị nhắm trúng đích hoặc hóa trị.

Tuy nhiên, tác dụng kiểm soát bệnh của corticoid thường không kéo dài nếu không kết hợp với các phương pháp điều trị khác.

Phối hợp thuốc giúp nâng cao hiệu quả điều trị

Trong thực hành lâm sàng, điều trị đa u tủy xương thường sử dụng nhiều loại thuốc phối hợp nhằm tối ưu hiệu quả và giảm nguy cơ kháng thuốc.

Một trong những phác đồ được áp dụng phổ biến cho bệnh nhân không đủ điều kiện ghép tế bào gốc là phối hợp:

• Lenalidomide.
• Dexamethasone.

Ở nhiều trường hợp, bác sĩ có thể bổ sung thêm bortezomib nhằm tăng tỷ lệ đáp ứng điều trị và kéo dài thời gian kiểm soát bệnh.

Bên cạnh điều trị tế bào u, người bệnh thường được chỉ định thêm thuốc bảo vệ xương nhằm hạn chế biến chứng do quá trình tiêu xương.

Thuốc chống hủy xương trong điều trị đa u tủy xương

Đa u tủy xương gây tổn thương xương ở phần lớn người bệnh, dẫn đến đau, gãy xương bệnh lý và tăng calci máu. Vì vậy, thuốc chống hủy xương được xem là một phần quan trọng trong kế hoạch điều trị.

Mục tiêu của nhóm thuốc này là:

• Giảm tiêu xương.
• Tăng độ chắc khỏe của xương.
• Hạn chế nguy cơ gãy xương.
• Giảm đau do tổn thương xương.

Hiện có hai nhóm thuốc chính được sử dụng.

Bisphosphonate

Bisphosphonate giúp ức chế hoạt động của tế bào hủy xương, từ đó làm chậm quá trình mất xương.

Hai thuốc được sử dụng phổ biến gồm:

• Acid zoledronic (Zometa).
• Pamidronate (Aredia).

Thông thường, thuốc được truyền tĩnh mạch mỗi 3–4 tuần.

Ở người bệnh suy giảm chức năng thận, bác sĩ sẽ cân nhắc điều chỉnh liều hoặc kéo dài thời gian truyền đối với pamidronate. Trong khi đó, acid zoledronic thường không được ưu tiên khi tình trạng suy thận nặng.

Denosumab

Denosumab (Xgeva) là thuốc sinh học có cơ chế khác với bisphosphonate. Thuốc ức chế protein RANKL - yếu tố quan trọng thúc đẩy hoạt động của tế bào hủy xương.

Đối với những bệnh nhân có bệnh thận nặng, denosumab có thể là lựa chọn phù hợp hơn vì ít ảnh hưởng đến chức năng thận. Tuy nhiên, chi phí điều trị thường cao hơn so với bisphosphonate trong khi hiệu quả bảo vệ xương được đánh giá tương đương.

Thời gian sử dụng thuốc chống hủy xương

Đa số hướng dẫn hiện nay khuyến nghị duy trì thuốc chống hủy xương trong khoảng 2 năm nếu người bệnh đáp ứng tốt.

Sau thời gian này, bác sĩ sẽ đánh giá lại nguy cơ gãy xương, mức độ kiểm soát bệnh và các tác dụng không mong muốn để quyết định tiếp tục hay tạm ngừng điều trị.

Nếu bệnh tái phát và xuất hiện thêm tổn thương xương, thuốc chống hủy xương có thể được chỉ định trở lại.

Những tác dụng phụ cần lưu ý

Giống như nhiều phương pháp điều trị khác, thuốc chống hủy xương cũng có thể gây ra một số tác dụng không mong muốn.

Bisphosphonate

Một số tác dụng phụ thường gặp gồm:

• Đau cơ, đau khớp.
• Triệu chứng giống cúm.
• Thiếu máu.
• Ảnh hưởng đến chức năng thận.

Do đó, người bệnh thường được kiểm tra chức năng thận trước mỗi lần truyền thuốc.

Denosumab

Các tác dụng phụ có thể gặp bao gồm:

• Buồn nôn.
• Tiêu chảy.
• Đau lưng.
• Thiếu máu.

Bác sĩ sẽ theo dõi định kỳ để phát hiện sớm các biến chứng và điều chỉnh điều trị khi cần thiết.

Hoại tử xương hàm

Một biến chứng ít gặp nhưng cần đặc biệt lưu ý ở cả bisphosphonate và denosumab là hoại tử xương hàm.

Người bệnh có thể xuất hiện các biểu hiện như:

• Đau hoặc sưng vùng hàm.
• Nhiễm trùng trong khoang miệng.
• Lung lay hoặc rụng răng.
• Lộ xương hàm.

Để giảm nguy cơ gặp biến chứng này, người bệnh nên khám răng miệng trước khi bắt đầu điều trị, xử lý triệt để các ổ nhiễm khuẩn nếu có và duy trì vệ sinh răng miệng hằng ngày.

Trong suốt thời gian điều trị, nên hạn chế các thủ thuật nha khoa xâm lấn như nhổ răng hoặc cấy ghép implant nếu chưa có chỉ định và sự phối hợp giữa bác sĩ điều trị cùng bác sĩ nha khoa.

Trường hợp nào không nên sử dụng thuốc chống hủy xương? Không phải tất cả các bệnh lý liên quan đến tế bào tương bào đều cần điều trị bằng thuốc chống hủy xương. Nhóm thuốc này thường không được chỉ định trong các trường hợp:

• U tương bào đơn độc.
• Đa u tủy xương tiềm tàng (Smoldering Multiple Myeloma).
• Bệnh gamma đơn dòng có ý nghĩa chưa xác định (MGUS).
• Một số rối loạn tương bào khác chưa tiến triển thành đa u tủy xương.

Việc chỉ định điều trị cần dựa trên đánh giá toàn diện của bác sĩ chuyên khoa huyết học.

Bisphosphonates là thuốc chống hủy xương

Ghép tế bào gốc tạo máu

Ghép tế bào gốc tạo máu là một trong những phương pháp quan trọng trong điều trị đa u tủy xương, đặc biệt ở những người bệnh đáp ứng tốt với điều trị ban đầu và có đủ điều kiện sức khỏe để thực hiện. Mục tiêu của phương pháp này là kéo dài thời gian lui bệnh, cải thiện chất lượng cuộc sống và tăng hiệu quả điều trị lâu dài.

Quy trình ghép bao gồm việc sử dụng hóa trị liều cao nhằm tiêu diệt tối đa các tế bào u tủy còn sót lại. Sau đó, người bệnh sẽ được truyền tế bào gốc tạo máu để phục hồi chức năng của tủy xương, giúp cơ thể tiếp tục sản sinh hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu khỏe mạnh.

Tế bào gốc tạo máu có thể được lấy từ máu ngoại vi hoặc tủy xương. Trên thực tế, phần lớn các ca ghép hiện nay sử dụng tế bào gốc thu thập từ máu ngoại vi nên phương pháp này thường được gọi là ghép tế bào gốc.

Trước khi chỉ định ghép, bác sĩ sẽ đánh giá toàn diện nhiều yếu tố như:

• Độ tuổi của người bệnh.
• Tình trạng sức khỏe tổng quát và chức năng các cơ quan.
• Giai đoạn tiến triển của bệnh.
• Mức độ đáp ứng với các phác đồ điều trị trước đó.
• Nguy cơ xảy ra biến chứng trong quá trình ghép.

Hiện nay có hai hình thức ghép tế bào gốc chính:

• Ghép tế bào gốc tự thân (Autologous Stem Cell Transplant - ASCT): sử dụng chính tế bào gốc của người bệnh sau khi được thu thập và bảo quản. Đây là phương pháp được áp dụng phổ biến nhất trong điều trị đa u tủy xương nhờ hiệu quả tốt và nguy cơ thải ghép thấp.
• Ghép tế bào gốc đồng loại (Allogeneic Stem Cell Transplant - Allo-SCT): sử dụng tế bào gốc từ người hiến phù hợp. Phương pháp này có thể mang lại hiệu quả miễn dịch chống tế bào u nhưng cũng đi kèm nguy cơ biến chứng cao hơn, vì vậy hiện chủ yếu được cân nhắc trong một số trường hợp đặc biệt hoặc trong các nghiên cứu lâm sàng.

Xạ trị

Xạ trị là phương pháp sử dụng các tia bức xạ năng lượng cao để tiêu diệt hoặc làm chậm sự phát triển của tế bào ung thư tại vị trí tổn thương. Đối với đa u tủy xương, xạ trị không phải là điều trị toàn thân mà thường được áp dụng để kiểm soát các triệu chứng tại chỗ.

Bác sĩ có thể chỉ định xạ trị trong các trường hợp:

• Đau xương kéo dài và không đáp ứng tốt với thuốc hoặc hóa trị.
• Khối u tương bào gây chèn ép thần kinh hoặc ảnh hưởng đến chức năng vận động.
• Tổn thương xương khu trú cần kiểm soát nhằm giảm nguy cơ biến chứng.

Hình thức được sử dụng phổ biến nhất là xạ trị ngoài, trong đó máy xạ trị sẽ phát tia chính xác vào vùng tổn thương theo kế hoạch đã được tính toán trước. Liều lượng và số buổi điều trị sẽ được cá thể hóa cho từng người bệnh.

Tuy nhiên, không phải mọi trường hợp đau xương đều phù hợp để xạ trị. Nếu nguyên nhân đau xuất phát từ gãy xương hoặc mất vững cấu trúc cột sống, việc xạ trị có thể không mang lại hiệu quả như mong muốn. Ngoài ra, xạ trị cũng có khả năng ảnh hưởng đến chức năng tủy xương, vì vậy bác sĩ sẽ cân nhắc kỹ trước khi chỉ định, đặc biệt ở những người còn dự kiến ghép tế bào gốc.

Một số tác dụng không mong muốn có thể gặp trong quá trình xạ trị gồm:

• Mệt mỏi.
• Da vùng chiếu xạ đỏ hoặc kích ứng nhẹ.
• Buồn nôn hoặc đau bụng khi xạ vùng bụng.
• Tiêu chảy nếu điều trị ở vùng chậu.

Phần lớn các triệu chứng này sẽ giảm dần sau khi kết thúc liệu trình.

Phẫu thuật

Phẫu thuật không được xem là phương pháp điều trị chính đối với đa u tủy xương vì bệnh ảnh hưởng đến nhiều vị trí trong hệ tủy xương. Tuy nhiên, trong một số tình huống, can thiệp ngoại khoa vẫn đóng vai trò quan trọng nhằm xử lý biến chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống.

Các trường hợp có thể cần phẫu thuật bao gồm:

• Cố định xương khi xảy ra gãy xương bệnh lý hoặc nguy cơ gãy cao.
• Can thiệp cột sống để giảm chèn ép tủy sống hoặc rễ thần kinh.
• Điều trị u tương bào đơn độc tại một vị trí nhất định khi có chỉ định của bác sĩ chuyên khoa.

Mục tiêu của phẫu thuật là giảm đau, khôi phục khả năng vận động, phòng ngừa biến chứng và hỗ trợ người bệnh tiếp tục các phương pháp điều trị đa u tủy xương khác một cách an toàn, hiệu quả hơn.

Xem thêm

Kết luận

Điều trị đa u tủy xương hiện nay đã có nhiều bước tiến vượt bậc với sự kết hợp của hóa trị, thuốc điều hòa miễn dịch, thuốc ức chế proteasome, kháng thể đơn dòng, ghép tế bào gốc và các liệu pháp tiên tiến như CAR-T. Việc lựa chọn phác đồ điều trị cần được cá thể hóa dựa trên giai đoạn bệnh, tuổi tác, tình trạng sức khỏe và khả năng đáp ứng của từng người bệnh.

Phát hiện sớm, tuân thủ điều trị và tái khám định kỳ là những yếu tố quan trọng giúp kiểm soát bệnh hiệu quả, giảm biến chứng và kéo dài thời gian sống. Nếu bạn hoặc người thân được chẩn đoán đa u tủy xương, hãy trao đổi với bác sĩ chuyên khoa huyết học để được tư vấn phương pháp điều trị phù hợp nhất.

Bên cạnh đó, nếu bạn muốn hiểu sâu hơn về các bệnh lý ung thư cũng như các kiến thức hữu ích về sức khỏe, hãy truy cập vào fanpage Thuocungthu.net - Hiểu bệnh, hiểu thuốc để cập nhật những thông tin y khoa chính thống cũng như các mẹo bảo vệ sức khỏe.

Câu hỏi thường gặp (FAQ)

1. Điều trị đa u tủy xương có chữa khỏi hoàn toàn không?

Hiện nay, đa u tủy xương chưa thể chữa khỏi hoàn toàn trong đa số trường hợp. Tuy nhiên, các phương pháp điều trị hiện đại có thể giúp kiểm soát bệnh lâu dài, đạt lui bệnh sâu và kéo dài thời gian sống.

2. Ghép tế bào gốc có phải ai cũng thực hiện được?

Không. Ghép tế bào gốc thường được chỉ định cho người bệnh có sức khỏe tổng thể tốt, dưới ngưỡng tuổi phù hợp và không có chống chỉ định nghiêm trọng. Bác sĩ sẽ đánh giá kỹ trước khi quyết định.

3. Người bệnh đa u tủy xương có cần điều trị suốt đời không?

Nhiều trường hợp cần điều trị duy trì sau giai đoạn điều trị chính để giảm nguy cơ tái phát. Thời gian điều trị phụ thuộc vào đáp ứng của người bệnh và phác đồ được chỉ định.